FINANCIEEL.com

FDA keurt Alzheimermedicijn Leqembi goed van Eisai, Biogen

FDA keurt Alzheimermedicijn Leqembi goed van Eisai, Biogen

De Food and Drug Administration keurde donderdag de behandeling van Alzheimer Leqembi goed, een cruciale beslissing die naar verwachting de toegang tot het dure medicijn voor oudere Amerikanen zal uitbreiden.

Medicare heeft beloofd Leqembi, onder bepaalde voorwaarden, te gaan behandelen op dezelfde dag dat de FDA de antilichaambehandeling goedkeurt. Leqembi wordt gemaakt door het Japanse farmaceutische bedrijf Eisai en zijn partner in Cambridge, Massachusetts, biogen.

Leqembi is de eerste antilichaambehandeling tegen de ziekte van Alzheimer die volledige FDA-goedkeuring heeft gekregen. Het is ook het eerste medicijn dat naar verwachting brede dekking zal krijgen via Medicare.

Medicare-dekking is een cruciale stap om oudere Amerikanen met de vroege ziekte van Alzheimer te helpen betalen voor de behandeling. Met een gemiddeld inkomen van ongeveer $ 30.000, kunnen de meeste mensen op Medicare de $ 26.500 jaarlijkse prijs van Leqembi die door Eisai is vastgesteld, niet betalen zonder verzekeringsdekking.

Leqembi is geen geneesmiddel. De behandeling vertraagde de cognitieve achteruitgang van de vroege ziekte van Alzheimer met 27% gedurende 18 maanden tijdens Eisai’s klinische proef. Het antilichaam, tweemaal per maand toegediend via intraveneuze infusie, richt zich op een eiwit genaamd amyloïde dat wordt geassocieerd met de ziekte van Alzheimer.

Joanna Pike, voorzitter van de Alzheimer’s Association, de lobbygroep die pleit voor mensen die met de ziekte leven, zei dat hoewel Leqembi geen remedie is, het patiënten in de vroege stadia van de ziekte zal helpen hun onafhankelijkheid te behouden, hun dagelijks leven te leiden en brengen meer tijd door met hun familie.

“Dit geeft mensen meer maanden de tijd om hun partner, kinderen en kleinkinderen te erkennen”, zei Pike donderdag in een verklaring. “Dit betekent ook meer tijd voor een persoon om veilig, nauwkeurig en snel de gezinsfinanciën te regelen en volledig deel te nemen aan hobby’s en interesses.”

Maar de behandeling brengt ernstige risico’s van hersenzwelling en bloeding met zich mee. Drie patiënten die deelnamen aan Eisai’s studie stierven. FDA-wetenschappers hebben gezegd dat het onduidelijk is of Leqembi een rol speelde bij deze sterfgevallen.

De ziekte van Alzheimer is volgens de FDA de meest voorkomende oorzaak van dementie bij oudere volwassenen en de zesde belangrijkste doodsoorzaak in de VS.

Dr. David Knopman, een neuroloog die gespecialiseerd is in de ziekte van Alzheimer in de Mayo Clinic in Minnesota, zei dat Leqembi duidelijk een voordeel aantoonde voor patiënten in Eisai’s proef, hoewel hij waarschuwde dat de werkzaamheid van de behandeling bescheiden was.

Knopman zei dat correct gediagnosticeerde en geïnformeerde patiënten in staat moeten zijn om zelf te beslissen of ze Leqembi willen gebruiken na afweging van de voordelen en risico’s van de behandeling, evenals de potentiële logistieke uitdagingen van het vinden van een plaats om de tweemaandelijkse infusies te ontvangen.

Medicare-dekking

Medicare is van plan voorwaarden op te leggen over hoe het Leqembi zal dekken. Patiënten die zijn ingeschreven voor Medicare bij wie de diagnose van de ziekte van Alzheimer in een vroeg stadium wordt gesteld, zullen een zorgverlener moeten zoeken die deelneemt aan een registratiesysteem dat real-world gegevens verzamelt over de voordelen en risico’s van het medicijn.

Het systeem is omstreden. De Alzheimer’s Association en sommige leden van het Congres zijn bang dat deze eis belemmeringen voor de behandeling zal opwerpen.

Er bestaat bezorgdheid dat het aantal zorgverleners dat deelneemt aan dergelijke registers beperkt zal zijn en dat mensen in plattelandssteden en andere achtergestelde gemeenschappen lange uren zullen moeten reizen om zo’n zorgverlener te vinden.

De Centra voor Medicare en Medicaid Services hebben beloofd een landelijk portaal op te zetten dat het voor zorgverleners gemakkelijk zal maken om de vereiste gegevens in te dienen over patiënten die Leqembi krijgen. Het bureau heeft gezegd dat het gratis te gebruiken portaal beschikbaar zal zijn wanneer de FDA de behandeling goedkeurt.

Rep. Anna Eshoo uit Californië, de vooraanstaande Democraat in de House Subcommittee on Health, en Rep. Nanette Barragan, D-Calif., Uitten vorige maand hun bezorgdheid in een brief aan CMS dat patiënten moeite zouden kunnen hebben om een ​​arts te vinden die aan het systeem deelneemt.

Alzheimer wordt meestal gediagnosticeerd met behulp van een PET-scan om het amyloïde-eiwit te detecteren dat met de ziekte is geassocieerd of in sommige gevallen met een ruggenprik. Medicare dekt momenteel slechts één PET-scan per leven voor dementie. Het is onduidelijk of het programma van plan is dat beleid te wijzigen.

Er is ook bezorgdheid dat er te weinig gespecialiseerde artsen en locaties zouden kunnen zijn om de infusies toe te dienen als Leqembi breed wordt omarmd als behandeling en de vraag van patiënten naar het antilichaam groot is.

Sommige onderzoeken hebben geschat dat wachttijden voor antilichaambehandelingen zoals Leqembi in het komende decennium kunnen variëren van maanden tot zelfs jaren, afhankelijk van de vraag.

Tomas Philipson, die de FDA-commissaris en CMS-beheerder adviseerde tijdens de tweede regering-Bush, zei dat het register een onnodige hindernis is en dat Medicare het zou moeten laten vallen, maar hij gelooft niet dat de vereiste een onoverkomelijke barrière zal vormen voor patiënten die toegang krijgen tot Leqembi.

Als de vraag naar Leqembi hoog is, zullen artsen een stimulans hebben om deel te nemen aan het register en zullen de farmaceutische bedrijven willen helpen, zei Philipson, een expert op het gebied van gezondheidszorgeconomie aan de Universiteit van Chicago.

Hoe groot de vraag naar Leqembi zal zijn, is onzeker, zei hij. Gezinnen die zich zorgen maken over de ernstige bijwerkingen, kunnen ervoor kiezen om de behandeling niet te ondergaan, terwijl anderen zullen besluiten dat de voordelen opwegen tegen die risico’s, zei hij.

Hoge kosten

Het prijskaartje van Leqembi en het baten-risicoprofiel van de behandeling zijn ook controversieel.

Volgens een studie gepubliceerd in het tijdschrift JAMA Internal Medicine zouden patiënten nog steeds tot $ 6.600 aan jaarlijkse contante kosten voor Leqembi kunnen oplopen, zelfs met Medicare-dekking. De behandeling zou Medicare tot $ 5 miljard per jaar kunnen kosten, afhankelijk van het aantal mensen dat de infusies krijgt, schatte de studie.

Senator Bernie Sanders, I-Vt., voorzitter van de gezondheidscommissie van de senaat, heeft de prijs van Leqembi “onredelijk” genoemd en vroeg vorige maand in een brief aan Xavier Becerra, minister van Volksgezondheid en Human Services, om actie te ondernemen om de kosten te verlagen.

Sanders zei dat de contante kosten van de patiënt voor Leqembi een zesde van het totale jaarinkomen van veel senioren zouden bedragen en merkte op dat de hoge kosten van de behandeling de premies voor iedereen op Medicare zouden kunnen verhogen.

Eisai zegt dat de jaarlijkse catalogusprijs van $ 26.500 voor Leqembi lager is dan de schatting van het bedrijf van $ 37.600 voor de totale waarde van de behandeling voor elke patiënt. Het Institute for Clinical and Economic Review, een non-profitorganisatie die de kosten van de gezondheidszorg analyseert, schatte in april dat het $ 8.900 tot $ 21.500 per jaar zou moeten kosten.

Philipson zei dat het uitstellen van Medicare-dekking van Leqembi zou resulteren in hogere uitgaven voor gezondheidszorg, aangezien mensen met een milde vorm van de ziekte van Alzheimer, die thuis kan worden behandeld, doorgroeien naar een ernstiger ziekte die dure verpleeghuiszorg vereist.

Philipson en zijn collega’s van de Universiteit van Chicago schatten dat het uitstellen van Medicare-dekking van antilichaambehandelingen tegen Alzheimer met een jaar zou resulteren in $ 6,8 miljard aan hogere uitgaven. Tegen 2040 zouden de uitgaven voor gezondheidszorg met 248 miljard dollar stijgen.

Klinisch voordeel

De volledige FDA-goedkeuring van donderdag komt nadat een panel van zes externe adviseurs in juni unaniem hebben gestemd ter ondersteuning van het klinische voordeel van het medicijn voor patiënten. Het panel was ongewoon klein omdat sommige leden zich terugtrokken vanwege belangenverstrengeling.

De American Academy of Neurology verklaarde in een februaribrief aan CMS dat er onder haar experts consensus bestaat dat Eisai’s klinische proef met Leqembi goed was opgezet en dat de resultaten “klinisch en statistisch significant” waren.

Sommige non-profitorganisaties, zoals Public Citizen, een belangenorganisatie voor consumenten, waren fel gekant tegen goedkeuring door de FDA van Leqembi. Een vertegenwoordiger van Public Citizen vertelde het adviespanel dat het bewijs voor het voordeel van het medicijn niet opweegt tegen de significante risico’s op zwelling en bloeding van de hersenen.

En vertegenwoordigers van het National Center for Health Research en Doctors for America, ook non-profitorganisaties, vertelden het panel dat de klinische proef van Eisai niet genoeg zwarte patiënten omvatte, die een hoger risico lopen op de ziekte van Alzheimer.

Leqembi is technisch goedgekeurd voor de Amerikaanse markt sinds januari, toen de FDA de behandeling via een versneld traject goedkeurde. De FDA gebruikt versnelde goedkeuringen om tijd te besparen en medicijnen sneller bij patiënten met ernstige ziekten te krijgen.

Maar Medicare weigerde op dat moment de Leqembi te dekken en vroeg om meer bewijs dat de dure behandeling een echt klinisch voordeel had voor patiënten dat groter was dan de risico’s.

Het voorzichtige dekkingsbeleid van het programma komt voort uit de controversiële goedkeuring door de FDA in 2021 van een andere antilichaambehandeling tegen de ziekte van Alzheimer, Aduhelm genaamd, ook gemaakt door Eisai en Biogen.

De adviescommissie van de FDA weigerde Aduhelm goed te keuren omdat de gegevens geen klinisch voordeel voor patiënten ondersteunden. Drie adviseurs namen ontslag na het besluit van het bureau om de behandeling toch goed te keuren.

Knopman is een van de adviseurs die ontslag heeft genomen vanwege het besluit van de FDA over Aduhelm. Hij zei dat de gegevens voor Leqembi anders zijn. Eisai voerde een schone proef uit waaruit bleek dat het antilichaam een ​​bescheiden klinisch voordeel had voor patiënten, zei Knopman.

Uit een onderzoek door het Congres bleek vervolgens dat de goedkeuring van Aduhelm door de FDA “vol met onregelmatigheden” was.

Sanders zei in zijn brief aan Becerra dat de FDA “een speciale verantwoordelijkheid heeft om het vertrouwen van het publiek te herstellen na de ongepaste relatie met Biogen tijdens de beoordeling door het bureau van een eerder Alzheimer-medicijn, Aduhelm.”

Gerelateerde onderwerpen

Voedselbanken worstelen met de bevoorrading omdat supermarkten hun verspilling terugdringen

Maersk verlengt de omleiding naar de Rode Zee voor ‘in de nabije toekomst’

In Oost- en Noordoost-Nederland zijn belangrijke wegen ondergelopen

Het overstromingsrisico blijft hoog, maar de dijken houden stand, zeggen ambtenaren

De Indiase Gautam Adani is opnieuw de rijkste persoon van Azië

De inflatie in de eurozone herstelt zich in december, wat de debatten over renteverlagingen aanwakkert